Kaftrio je na ceste k pacientom s cystickou fibrózou
Komisia Európskej liekovej agentúry pre humánne liečivá odporučila udeliť registráciu liečivému prípravku Kaftrio v Európskej únii.
Úvod
Kaftrio je prvý liečivý prípravok určený pre pacientov s cystickou fibrózou starších ako dvanásť rokov, ktorí majú v CFTR géne homozygotnú mutáciu F508del alebo heterozygotnú mutáciu F508del a minimálnu funkčnú mutáciu (tzv. MF mutácia). Má predstavovať novú terapeutickú možnosť pre väčšinu pacientov s cystickou fibrózou vrátane tých, pre ktorých doposiaľ žiadna liečba neexistovala.
Cystická fibróza
Cystická fibróza je vzácne, život ohrozujúce, geneticky podmienené ochorenie, ktoré v Európskej únii postihuje okolo 42 000 osôb. Spôsobuje ho mutácia génu CFTR, ktorý kóduje proteín regulujúci membránový transport vody a soli v celom tele. Táto mutácia vedie k tvorbe hustého lepivého hlienu na vnútornom povrchu trubicových orgánov. Blokáda odtoku sekrétu poškodzuje pľúca, tráviaci trakt a ďalšie orgány. Príznaky sa začínajú prejavovať v ranom detstve a najčastejšie zahŕňajú dlhotrvajúci kašeľ, opakované infekcie dolných ciest dýchacích a zlé priberanie.Cystickú fibrózu nemožno celkom vyliečiť. Je však možné zmierňovať symptómy, predchádzať komplikáciám a zlepšovať kvalitu života. Bohužiaľ, veľa pacientov má mutácie, pri ktorých nie je indikovaná súčasná liečba. Práve oni najviac potrebujú novú liečebnú možnosť.
Kaftrio
Kaftrio sa skladá z troch látok: elexakaftoru, tezakaftoru a ivakaftoru, ktoré zvyšujú množstvo CFTR proteínu a zlepšujú jeho funkciu. Kaftrio je prvá liečba účinná u pacientov s mutáciou F508del na jednej alele a MF mutáciou na druhej alele. Tí netvoria vôbec žiadny CFTR proteín alebo taký, ktorý neodpovedá na súčasnú liečbu. Ďalší kandidáti pre liečbu sú pacienti s homozygotnou mutáciou F508del. Tieto dve skupiny predstavujú väčšinu pacientov, ktorým je diagnostikovaná cystická fibróza.
Klinické štúdie
Bezpečnosť a účinnosť prípravku Kaftrio bola skúmaná v dvoch klinických štúdiách s viac než 500 pacientmi. Obe ukázali klinicky významné zlepšenie pľúcnych funkcií a zníženie hladiny chloridov v pote. V prvej štúdii s pacientmi s mutáciou F508del/MF sa pľúcna funkcia pri podávaní prípravku Kaftrio zlepšili o 14,3 % v porovnaní s placebom. V druhej štúdii s pacientmi s homozygotnou mutáciou F508del sa pľúcne funkcie zlepšili o 10 % v porovnaní s iným liekom na cystickú fibrózu (tezacaftor/ivacaftor).Najčastejšie nežiaduce príhody zaznamenané počas liečby boli bolesti hlavy, hnačka a infekcie horných dýchacích ciest.
Schválenie na dobrej ceste
Odporúčajúce stanovisko Európskej liekovej agentúry bude teraz doručené Európskej komisii, aby vydala konečné rozhodnutie o registrácii liečiva v Európskej únii. Až bude registrácia udelená, rozhodnutie o cene a úhrade liečiva bude v kompetencii jednotlivých členských štátov. Komisia pre liečivé prípravky pre vzácne ochorenia tiež teraz rozhoduje o tom, či bude prípravku Kaftrio udelený status prípravku pre vzácne ochorenia.
(pak)
Zdroj: EMA. New medicine for cystic fibrosis patients. Tlačová správa z 26. 6. 2020. Dostupné na https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-cystic-fibrosis-patients.
