Kaftrio je na cestě k pacientům s cystickou fibrózou

Úvod

Kaftrio je první léčivý přípravek určený pro pacienty s cystickou fibrózou starší dvanácti let, kteří mají v CFTR genu homozygotní mutaci F508del nebo heterozygotní mutaci F508del a minimální funkční mutaci (tzv. MF mutaci). Má představovat novou terapeutickou možnost pro většinu pacientů s cystickou fibrózou, včetně těch, pro něž doposud žádná léčba neexistovala.

Cystická fibróza

Cystická fibróza je vzácné život ohrožující geneticky podmíněné onemocnění, které v Evropské unii postihuje okolo 42 000 osob. Způsobuje ho mutace genu CFTR, který kóduje protein regulující membránový transport vody a soli v celém těle. Tato mutace vede k tvorbě hustého lepivého hlenu na vnitřním povrchu trubicových orgánů. Blokáda odtoku sekretu poškozuje plíce, trávicí trakt a další orgány. Příznaky se začínají projevovat v raném dětství a nejčastěji zahrnují dlouhotrvající kašel, opakované infekce dolních cest dýchacích a špatné přibývání na váze.Cystickou fibrózu nelze zcela vyléčit. Je ovšem možné mírnit symptomy, předcházet komplikacím a zlepšovat kvalitu života. Bohužel, řada pacientů má mutace, u nichž není indikována stávající léčba. Právě oni novou léčebnou možnost nejvíc potřebují.

Kaftrio

Kaftrio se skládá ze tří látek: elexakaftoru, tezakaftoru a ivakaftoru, které zvyšují množství CFTR proteinu a zlepšují jeho funkci. Kaftrio je první léčba účinná u pacientů s mutací F508del na jedné alele a MF mutací na druhé alele. Ti netvoří vůbec žádný CFTR protein anebo tvoří takový, který neodpovídá na stávající léčbu. Další kandidáti pro léčbu jsou pacienti s homozygotní mutací F508del. Tyto dvě skupiny představují většinu pacientů, jimž je cystická fibróza diagnostikována.

Klinické studie

Bezpečnost a účinnost přípravku Kaftrio byly zkoumány ve dvou klinických studiích s více než 500 pacienty. Obě ukázaly klinicky významné zlepšení plicních funkcí a snížení hladiny chloridů v potu. V první studii s pacienty s mutací F508del/MF se plicní funkce při podávání přípravku Kaftrio zlepšily o 14,3 % v porovnání s placebem. Ve druhé studii s pacienty s homozygotní mutací F508del se plicní funkce zlepšily o 10 % v porovnání s jiným lékem na cystickou fibrózu (tezakaftor/ivakaftor).Nejčastější nežádoucí příhody zaznamenané během léčby byly bolesti hlavy, průjem a infekce horních dýchacích cest.

Schválení na dobré cestě

Doporučující stanovisko Evropské lékové agentury bude nyní doručeno Evropské komisi, aby vydala konečné rozhodnutí o registraci léčiva v Evropské unii. Až bude registrace udělena, rozhodnutí o ceně a úhradě léčiva bude v kompetenci jednotlivých členských států. Komise pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění také nyní rozhoduje o tom, zda bude přípravku Kaftrio udělen status přípravku pro vzácná onemocnění.

(pak)

Zdroj: EMA. New medicine for cystic fibrosis patients. Tisková zpráva z 26. 6. 2020. Dostupné na https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-cystic-fibrosis-patients.