Nová buněčná terapie pro léčbu těžké hypoglykémie schválena FDA
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv dnes schválil první alogenní (dárcovskou) buněčnou terapii pankreatických ostrůvků vyrobených z buněk pankreatu zemřelého dárce pro léčbu diabetu 1. typu.
Přípravek je schválen pro léčbu dospělých pacientů s diabetem 1. typu, kteří nejsou schopni přiblížit se cílové hodnotě glykovaného hemoglobinu (průměrné hladině glukózy v krvi) z důvodu aktuálních opakovaných epizod závažné hypoglykémie (nízké hladiny cukru v krvi), a to i přes intenzivní léčbu a edukaci diabetiků.
"Těžká hypoglykémie je nebezpečný stav, který může vést ke zraněním v důsledku ztráty vědomí nebo záchvatů," uvedl doktor Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv FDA. "Dnešní schválení, vůbec první buněčné terapie pro léčbu pacientů s diabetem 1. typu, poskytuje osobám žijícím s diabetem 1. typu a opakující se těžkou hypoglykémií další možnost léčby, která jim pomůže dosáhnout cílové hladiny glukózy v krvi."
Diabetes 1. typu je chronické autoimunitní onemocnění, které vyžaduje celoživotní péči včetně nutnosti každodenního podávání inzulínu, a to buď prostřednictvím několika denních injekcí, nebo kontinuální infuze pomocí pumpy. Lidé s diabetem 1. typu také několikrát denně provádějí kontroly glykémie, které jim pomáhají řídit léčbu diabetu.
Někteří lidé s diabetem 1. typu mají problémy se zvládáním množství inzulínu potřebného každý den, aby zabránili hyperglykémii (vysoké hladině cukru v krvi) a nezpůsobili hypoglykémii. Může u nich také dojít k neuvědomění si hypoglykémie, kdy nejsou schopni zjistit, že jim glykémie klesá, a nemusí mít možnost se léčit, aby zabránili dalšímu poklesu glykémie. To ztěžuje dávkování inzulínu. Nová terapie poskytuje potenciální možnost léčby pro tyto pacienty.
Předpokládá se, že hlavním mechanismem účinku nově schváleného léčivého přípravku od společnosti CellTrans Inc. je sekrece inzulinu infundovanými alogenními beta buňkami ostrůvků. U některých pacientů s diabetem 1. typu mohou tyto infundované buňky produkovat dostatečné množství inzulinu, takže pacient již nemusí užívat inzulin (injekcemi nebo pumpou) ke kontrole hladiny cukru v krvi. Přípravek se podává formou jednorázové infuze do jaterní (jaterní) portální žíly. V závislosti na reakci pacienta na úvodní dávku může být provedena další infuze přípravku.
Bezpečnost a účinnost přípravku byla hodnocena ve dvou nerandomizovaných studiích s jedním ramenem, ve kterých celkem 30 účastníků s diabetem 1. typu a neuvědomělou hypoglykémií dostalo nejméně jednu infuzi a maximálně tři infuze. Celkem 21 účastníků nemuselo užívat inzulin po dobu jednoho roku nebo déle, přičemž 11 účastníků nepotřebovalo inzulin po dobu jednoho až pěti let a 10 účastníků nepotřebovalo inzulin po dobu delší než pět let. Pět účastníků nedosáhlo ani jednoho dne nezávislosti na inzulínu.
Nežádoucí účinky spojené s přípravkem se u jednotlivých účastníků lišily v závislosti na počtu infuzí, které obdrželi, a na délce sledování a nemusí odrážet míru pozorovanou v praxi Mezi nejčastější nežádoucí účinky patřily nevolnost, únava, anémie, průjem a bolesti břicha. U většiny účastníků se vyskytla alespoň jedna závažná nežádoucí reakce související s postupem infuze přípravku do jaterní portální žíly a s použitím imunosupresivních léků potřebných k udržení životaschopnosti ostrůvkových buněk. Některé závažné nežádoucí reakce si vyžádaly přerušení podávání imunosupresivních léků, což vedlo ke ztrátě funkce ostrůvkových buněk a nezávislosti na inzulínu. Tyto nežádoucí účinky je třeba vzít v úvahu při hodnocení přínosů a rizik terapie u každého pacienta. Přípravek je schválen s označením určeným pro pacienty, které informuje pacienty s diabetem 1. typu o jeho přínosech a rizicích.
(red)
FDA, agentura spadající pod Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb USA, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je rovněž zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.
Foto: Shutterstock.com
